Hydroxyurée
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L'hydroxyurée (CH4N2O2) a été synthétisé pour la première fois en 1869, mais l'intérêt de ce produit dans les leucémies ne s'est développé qu'au cours des années 1960.
L'hydroxyurée diffère de l'urée par la présence d'un groupe hydroxyle sur l'un des atomes d'azote.
Cette molécule agit sur la ribonucléotide réductase. Il s'agit de l'enzyme clé de la transformation des quatre ribonucléotides en désoxyribonucléotides essentiels à la synthèse de l'ADN.
L' hydroxyurée est une molécule particulièrement importante intervenant dans le traitement de l' anémie faucile ou drépanocytose. En effet, elle va stimuler la synthése d' Hemoglobine foetale (HbF) composée de 2 chaines alpha et de 2 chaines delda. Cela va permettre de compenser la mutation survenue au niveau de la chaine béta lors de la drépanocytose. Ainsi, le transport de l' oxygéne s' effectue normalement et le risque d' anoxie liée à la drépanocytose est limité.
