Maladie de Maroteaux-Lamy
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La maladie de Maroteaux-Lamy, ou mucopolysaccharidose de type VI, est une maladie lysosomale, décrite en 1963 par 2 médecins français.
[modifier] Traitement
Le traitement par Naglazyme® a été approuvé par la FDA. Il a obtenu l'AMM (autorisation de mise sur le marché) européenne en janvier 2006. En France, une dizaine de patients sont traités en dehors des essais cliniques grâce à l’obtention d’ATU (Autorisation temporaire d'utilisation) nominative.
[modifier] Mode de transmission
Transmission autosomique récessive
[modifier] Sources
- (fr) Maladie de Maroteaux Lamy Association Vaincre les Maladies Lysosomales
